Malattie rare: proposte per migliorare l'accesso ai farmaci

Più dialogo tra aziende e Aifa, Agenzia italiana del farmaco, e miglioramenti della legge 648 del 1996, che consente di erogare a carico del Servizio Sanitario Nazionale, previo parere di una commissione ad hoc e quando non vi è alternativa terapeutica valida, medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica.  Queste alcune proposte per rendere più efficiente l'accesso ai farmaci destinati ai malati rari, i farmaci orfani, contenute nel primo Position Paper dell'Osservatorio Farmaci Orfani (Ossfor), presentato al Senato, frutto di un lavoro con i rappresentanti di istituzioni come Ema, Agenzia Europea del Farmaco, e Aifa, conferenza Stato-Regioni, Associazioni di pazienti e Farmindustria. Occhi puntati sugli Early Access Programmes, programmi di accesso anticipato, che consentono ai pazienti con malattie rare, gravi e fortemente invalidanti, di poter ricorrere a cure in fase di sperimentazione o non ancora autorizzate in Italia.

"Ancora oggi, molte malattie rare non dispongono di terapie farmacologiche specifiche - sottolinea la senatrice Paola Binetti - per questa ragione, gli Early Access Programmes rappresentano una risorsa necessaria". "L'Italia, più di altri Paesi Europei, dedica particolare attenzione alle esigenze di accesso anticipato dei pazienti a farmaci non ancora autorizzati - evidenzia Francesco Macchia, coordinatore Ossfor, secondo il quale però emergono due criticità, relative a un dialogo sin dalle fasi più precoci, tra coloro che sono chiamati ad intervenire e alla maggiore condivisione di informazioni. Tra le proposte anche la predisposizione un registro ad hoc per il monitoraggio dei dati dei farmaci inseriti in un elenco istituito. Nel lungo periodo, invece, l'intervento sul piano normativo, della Legge 648/96, attraverso il coinvolgimento delle aziende quando richiedono l'inserimento nella lista, oltre che la predisposizione di un fondo di riferimento aggiornato e meno incertezza sui tempi della negoziazione.